Regulatorische Forschung zu Qualitätsdaten (physikochemische und funktionale Assays) versus Klinikdaten (PK und Phase 3 Wirksamkeitsstudie) in der Zulassung von Biosimilars
Ressortforschung im Handlungsfeld „Gesundheitsversorgung“
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Motivation
Neue Arzneistoffe sind üblicherweise durch Patente geschützt. Dadurch hat das Unternehmen, das die neuen Stoffe entwickelt hat, ein zeitlich befristetes, exklusives Nutzungsrecht. Wenn die Zeit dieser exklusiven Nutzung abgelaufen ist, dürfen auch andere Unternehmen Arzneimittel mit dem neuen Wirkstoff auf den Markt bringen. Bei chemisch hergestellten Arzneistoffen kann zumeist recht einfach überprüft werden, ob die Wirksubstanzen in solchen „generischen“ Arzneimitteln mit dem Original-Arzneistoff identisch sind. Bei Arzneistoffen, die durch biologische Prozesse erzeugt werden, ist es oftmals sehr viel schwieriger, genau die gleichen Stoffe zu erzeugen, da bei dieser Art der Herstellung schon kleine Unterschiede zu abweichenden Produkten führen können. Man spricht daher in diesem Zusammenhang auch nur von „biologisch ähnlichen“ Stoffen („Biosimilars“). Um die Versorgung der Bevölkerung mit qualitativ hochwertigen Arzneimitteln sicher zu stellen, ist es daher von größter Bedeutung zu wissen, wie man effizient messen kann, ob ein Biosimilar-Produktkandidat auch tatsächlich die gleichen biologischen Eigenschaften wie der Original-Arzneistoff hat und deshalb als Biosimilar zugelassen werden kann.
Projektleitung
Paul-Ehrlich-Institut (PEI)
Prof. Dr. Ger van Zandbergen
Postfach 17 40
63207 Langen (Hessen)
Projektlaufzeit
01.10.2022 bis 30.06.2025
Ansprechperson
Dr. Fabian Gondorf
DLR Projektträger
projekttraeger-bmg(at)dlr.de
Ziele und Vorgehen
Üblicherweise werden heute bei der Zulassung von Biosimilars sowohl relativ kostengünstige Laboruntersuchungen als auch aufwändige und teure klinische Studien mit menschlichen Probandinnen und Probanden bzw. Patientinnen und Patienten durchgeführt. Im Vorhaben „Regulatorische Forschung zu Qualitätsdaten (physikochemische und funktionale Assays) versus Klinikdaten (PK und Phase 3 Wirksamkeitsstudie) in der Zulassung von Biosimilars“ soll anhand bereits erfolgter Zulassungen in Europa untersucht werden, inwiefern sich bereits aus den Laboruntersuchungen sichere Schlüsse über die Gleichwertigkeit von Biosimilars mit den Original-Arzneistoffen ableiten lassen. Dazu werden die Ergebnisse der Laboruntersuchung mit denen der klinischen Studien verglichen. Zudem werden die Unterlagen dieser Zulassungsprozesse dahingehend untersucht, welche Untersuchungsansätze erfolgreich waren und Vorhersagen liefern können, so dass ein geringeres Ausmaß an klinischen Studien notwendig werden könnte. Dies würde die Entwicklungskosten von hochqualitativen Biosimilars verringern was wiederrum die Verfügbarkeit von Biosimilars erhöhen sollte.
Perspektiven für die Praxis
Durch dieses Vorhaben herausgefunden werden, welche Laboruntersuchungen zu den aussagekräftigsten Ergebnissen geführt haben und welche klinischen Daten unverzichtbar waren. Dabei wird das praktische Ziel verfolgt, die Zulassung neuer Biosimilars sowohl für Antragstellende als auch für Zulassungsbehörden möglichst effizient zu gestalten, ohne die Sicherheit von Patientinnen und Patienten zu gefährden.