Regulatorische Forschung zur Therapiebegleitdiagnostik (Companion Diagnostik)

Motivation

In den letzten Jahren werden Arzneimittel immer öfter nur für bestimmte Gruppen von Patientinnen und Patienten auf den Markt gebracht (sogenannte „Personalisierte Medizin“). Vor der Anwendung solcher Arzneimittel ist es notwendig, festzustellen, inwiefern sie für die Behandlung der jeweiligen Patientin bzw. des jeweiligen Patienten geeignet sind, also ohne unverhältnismäßige unerwünschte Wirkungen eine gesundheitliche Besserung erwarten lassen. Hierzu werden spezielle diagnostische Verfahren eingesetzt, die man als Therapiebegleitdiagnostik oder auf Englisch als „Companion Diagnostics“ (CDx) bezeichnet. Um die Zulassung solcher Arzneimittel, die Leistungsfähigkeit der zugehörigen Diagnostika sowie die Produktsicherheit weiterhin effektiv begleiten zu können, muss das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) seine entsprechenden Kompetenzen erweitern und vertiefen. Dies setzt Forschungs- und Koordinationsarbeiten voraus, die deutlich über die Amtsaufgaben des BfArM hinausgehen.

Ziele und Vorgehen

Im Rahmen des Vorhabens „Regulatorische Forschung zur Therapiebegleitdiagnostik“ werden zwei Ziele verfolgt: Zum einen soll der fachliche Austausch zwischen dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und anderen nationalen und europäischen Beteiligten des Regulationsprozesses gestärkt werden. Hierzu sollen unter anderem standardisierte Verfahren zum Austausch von Informationen entwickelt werden. Zum anderen werden unterschiedliche Verfahren zur Therapiebegleitdiagnostik miteinander verglichen und Methoden etabliert, um die Zuverlässigkeit von Untersuchungsverfahren sicher einschätzen zu können. Zur Erreichung des zweiten Ziels wird eine Übersicht über die Methoden erstellt, die aktuell für eine Untersuchung individueller Patientenmerkmale angewendet werden und für die Therapiebegleitdiagnostika geeignet sind. Hierbei liegt der Fokus auf Methoden, die für in Europa erhältliche Arzneimittel relevant sind. Gleichzeitig sollen Proben, die das BfArM im Zusammenhang mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen gesammelt hat, hinsichtlich ihrer genetischen Eigenschaften untersucht werden. Dabei werden auch neue Analysemethoden eingeführt und getestet.

Perspektiven für die Praxis

Ab dem 26. Mai 2022 gilt die europäische „In vitro Diagnostic Medical Devices Regulation“ (IVDR, Verordnung (EU) 2017/746). Gleichzeitig treten Änderungen des nationalen Medizinprodukterecht-Durchführungsgesetzes (MPDG) in Kraft, die die Umsetzung der IVDR in Deutschland regeln und ergänzen. Damit ändern sich viele rechtliche Vorgaben und praktische Rahmenbedingungen für das Inverkehrbringen, die Genehmigung und Durchführung von Leistungsstudien mit In-vitro-Diagnostika und die Bewertung von Risiken bei der Anwendung der Produkte. Die rechtlichen Vorgaben für CDx erfordern einen engen Austausch zwischen den auf Arzneimittel- und IVD-Seite beteiligten Experten der Behörden. Das Projekt dient der Abstimmung und Beschleunigung der regulatorischen Entscheidungsprozesse. Darüber hinaus fördert es die hausinterne labortechnische Methoden- und Analysekompetenz von molekulargenetischen Markern am BfArM und trägt zur Wissenssteigerung um die Bewertung von Risiken im Zusammenhang mit der Anwendung von Therapiebegleitdiagnostika bei.